বায়োটেকনোলজি যত উন্নত হচ্ছে, আবিষ্কার এবং অনুমোদনের মধ্যবর্তী ব্যবধান বিরল রোগে আক্রান্ত রোগীদের জন্য একটি হতাশাজনক পরিস্থিতির সৃষ্টি করছে। মন্টানার সাম্প্রতিক আইনি সম্প্রসারণ এই ব্যবধান ঘুচিয়ে দেওয়ার লক্ষ্য নিয়েছে, যা অপ্রমাণিত চিকিৎসার জন্য একটি বিতর্কিত কিন্তু অত্যন্ত গুরুত্বপূর্ণ পথ তৈরি করছে।

জৈবিক প্লাস্টিসিটির (Biological Plasticity) বিরুদ্ধে লড়াই

বিরল জেনেটিক ব্যাধির সাথে লড়াই করা পরিবারগুলোর কাছে সময়ই সব। তিন বছর বয়সী ব্রডি ডিভল্টের কথা ধরা যাক, যে ক্রিয়েটিন ট্রান্সপোর্টার ডেফিসিয়েন্সি (CTD) নিয়ে বেঁচে আছে। এই ব্যাধিটি তার মস্তিষ্ক এবং পেশিতে শক্তি পৌঁছাতে বাধা দেয়, যার ফলে মারাত্মক নিউরোলজিক্যাল বিলম্ব এবং পেশির দুর্বলতা দেখা দেয়।

শৈশবের শুরুর দিকে, নিউরোপ্লাস্টিসিটি—নতুন সংযোগ তৈরির জন্য মস্তিষ্কের প্রধান সময়—সুস্থ হওয়ার সেরা সুযোগ প্রদান করে। ব্রডি যদি কোনো ওষুধের Phase II এবং Phase III ট্রায়াল শেষ হওয়ার জন্য বছরের পর বছর অপেক্ষা করে, তবে সে হয়তো সেই সুযোগটি পুরোপুরি হারিয়ে ফেলবে, যার ফলে পরবর্তীতে যেকোনো চিকিৎসা অকার্যকর হয়ে পড়বে।

রেগুলেটরি বা নিয়ন্ত্রণমূলক বাধা দূর করা

ফরাসি বায়োটেক সংস্থা Ceres Brain Therapeutics একটি নেজাল স্প্রে (nasal spray) তৈরি করছে যা ক্রিয়েটিন ট্রান্সপোর্ট সমস্যাটি এড়িয়ে সরাসরি মস্তিষ্কে শক্তি পৌঁছে দেয়। স্প্রেটি ইঁদুরের ওপর পরীক্ষায় আশাব্যঞ্জক ফলাফল দেখিয়েছে এবং ৪৮ জন সুস্থ প্রাপ্তবয়স্ক মানুষের ওপর একটি Phase I ট্রায়াল সম্পন্ন করেছে, তবুও মার্কিন রোগীরা এটি ব্যবহার করতে পারছেন না।

যেহেতু পণ্যটি FDA-র কাছে নিবন্ধিত নয় এবং এর উৎপাদন প্রক্রিয়া মার্কিন মানদণ্ড পূরণ করতে ব্যর্থ হয়েছে, তাই Ceres 'expanded-access programs' ব্যবহার করতে পারছে না। এর ফলে: একটি জীবন পরিবর্তনকারী থেরাপি অব্যবহৃত অবস্থায় পড়ে আছে আর রোগীরা অপেক্ষায় দিন গুনছেন।

মন্টানার আইনি পরিবর্তন

মন্টানা সেই জটিলতা সমাধানের চেষ্টা করছে। ২০১৫ সালে পাস হওয়া অঙ্গরাজ্যের মূল “Right to Try” আইনটি মরণব্যাধি রোগীদের সাহায্য করত। ২০২৩ সালে এই আইনটি সম্প্রসারিত করে মরণব্যাধি নয় এমন (non-terminal) রোগীদের অন্তর্ভুক্ত করা হয়েছে, যদি পরীক্ষামূলক ওষুধটি Phase I সম্পন্ন করে থাকে।

এখন এর মূল উপাদানগুলোর মধ্যে রয়েছে:

  • Experimental Treatment Review Board (ETRB): অপ্রমাণিত ওষুধের জন্য আবেদন পর্যালোচনা করে।
  • Clinical Framework: স্বাস্থ্য ও মানবসেবা বিভাগের নিয়মাবলী যা ক্লিনিকগুলো কীভাবে আইনত এই চিকিৎসাগুলো বিক্রি ও প্রয়োগ করতে পারে তা নির্ধারণ করে।
  • Pragmatic Access: Ceres-এর মতো কোম্পানিগুলোকে মন্টানা-ভিত্তিক ক্লিনিকের মাধ্যমে থেরাপি বিক্রি করার অনুমতি দেয়, যা কিছু ফেডারেল বাধা এড়িয়ে যেতে সাহায্য করে।

উদ্ভাবন এবং তদারকির মধ্যে দ্বন্দ্ব

Ceres-এর সিইও থমাস জউডিনোসহ বায়োটেক নেতারা FDA-র প্রতিশোধমূলক পদক্ষেপের ভয়ে রাষ্ট্রীয় প্রোগ্রামগুলোতে যোগ দিতে দ্বিধা করছেন। যেসব কোম্পানি এতে অংশগ্রহণ করে, পরবর্তীতে আনুষ্ঠানিক অনুমোদনের জন্য আবেদন করার সময় তাদের জরিমানা বা বিলম্বের ঝুঁকি থাকে।

বায়োএথিসিস্টরা সতর্ক করেছেন যে, Phase I ট্রায়াল শুধুমাত্র সুস্থ প্রাপ্তবয়স্কদের মধ্যে নিরাপত্তা যাচাই করে, অসুস্থ রোগীদের ক্ষেত্রে কার্যকারিতা নয়। এই বাধা এড়াতে পরিবারগুলো হন্ডুরাসের মতো জায়গায় “offshore” মেডিকেল জোনের দিকে নজর দিচ্ছে, যা একটি বিতর্কের জন্ম দিয়েছে: মরণব্যাধি বা ক্ষয়িষ্ণু অবস্থার ক্ষেত্রে রেগুলেটরি নিরাপত্তা কি ব্যক্তিগত স্বায়ত্তশাসনকে ছাপিয়ে যাওয়া উচিত?

মূল বিষয়সমূহ

  • সম্প্রসারিত যোগ্যতা: মন্টানা এখন মরণব্যাধি নয় এমন রোগীদের Phase I সম্পন্ন করা ওষুধ ব্যবহারের অনুমতি দিচ্ছে।
  • প্লাস্টিসিটি উইন্ডো: প্রথাগত ট্রায়ালের বিলম্ব নিউরোলজিক্যাল ব্যাধির ক্ষেত্রে অপূরণীয় বিকাশজনিত ক্ষতি করতে পারে।
  • রেগুলেটরি অনিশ্চয়তা: রাজ্য-স্তরের “Right to Try” উদ্যোগগুলো ওষুধের নিরাপত্তা অনুমোদন এবং প্রয়োগ করার ক্ষেত্রে FDA-র কর্তৃত্বের সাথে সাংঘর্ষিক।

কে জিতবে, কে হারবে

FDA জনস্বাস্থ্য রক্ষার its ম্যান্ডেট বা দায়িত্ব বজায় রাখে।

সারকথা

মন্টানার Right-to-Try আইনের সম্প্রসারণ মরণব্যাধি নয় এমন বিরল রোগে আক্রান্ত রোগীদের জন্য একটি সংকীর্ণ কিন্তু গুরুত্বপূর্ণ দরজা খুলে দিয়েছে, যাতে তারা এমন পরীক্ষামূলক থেরাপি পেতে পারে যা কেবল প্রাথমিক নিরাপত্তা ধাপ অতিক্রম করেছে। এই পদক্ষেপটি রাজ্যের উচ্চাকাঙ্ক্ষাকে ফেডারেল তদারকির মুখোমুখি দাঁড় করিয়েছে, যা কোম্পানি, নিয়ন্ত্রক এবং পরিবারগুলোকে দ্রুত চিকিৎসার প্রতিশ্রুতি বনাম অপ্রমাণিত কার্যকারিতা এবং সম্ভাব্য আইনি পরিণতির মধ্যে ভারসাম্য বজায় রাখতে বাধ্য করছে। এর ফলাফল নির্ধারণ করবে কীভাবে মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র তার ওষুধ-অনুমোদন ব্যবস্থায় দ্রুত প্রবেশাধিকার এবং সুরক্ষা ব্যবস্থার মধ্যে ভারসাম্য বজায় রাখে।