바이오테크 기술이 발전함에 따라, 신약 발견과 승인 사이의 간극은 희귀 질환 환자들을 절박한 상황으로 몰아넣고 있습니다. 몬태나주의 최근 입법 확대는 그 간극을 메우기 위한 목적으로, 논란의 여지는 있으나 필수적인 미승인 치료제 접근 경로를 제공합니다.
생물학적 가소성과의 시간 싸움
희귀 유전 질환으로 고통받는 가족들에게 시간은 모든 것입니다. 크레아틴 운반체 결핍증(CTD)을 앓고 있는 세 살배기 브로디 드볼트(Brody DeVault)의 사례를 들어보겠습니다. 이 질환은 뇌와 근육에 에너지가 전달되는 것을 차단하여 심각한 신경학