جیسے جیسے بائیوٹیکنالوجی ترقی کر رہی ہے، دریافت اور منظوری کے درمیان کا فرق نایاب بیماریوں میں مبتلا مریضوں کو ایک مایوس کن صورتحال میں چھوڑ دیتا ہے۔ مونٹانا کی حالیہ قانون سازی کی توسیع کا مقصد اس فرق کو ختم کرنا ہے، جو کہ غیر آزمودہ علاج کے لیے ایک متنازع لیکن اہم راستہ فراہم کرتی ہے۔

حیاتیاتی لچک (Biological Plasticity) کے خلاف دوڑ

نایاب جینیاتی امراض سے لڑنے والے خاندانوں کے لیے وقت ہی سب کچھ ہے۔ تین سالہ بروڈی ڈیوالٹ (Brody DeVault) کی مثال لیں، جو کریٹین ٹرانسپورٹر کی کمی (CTD) کے ساتھ جی رہا ہے۔ یہ بیماری دماغ اور پٹھوں تک توانائی پہنچنے میں رکاوٹ ڈالتی ہے، جس کے نتیجے میں شدید اعصابی تاخیر اور پٹھوں کی کمزوری ہوتی ہے۔

بچپن کے ابتدائی دور میں، نیوروپلاسٹی سٹی (neuroplasticity)—جو کہ نئے رابطے بنانے کے لیے دماغ کا بہترین وقت ہوتا ہے—بحالی کا بہترین موقع فراہم کرتی ہے۔ اگر بروڈی کسی دوا کے فیز II اور فیز III کے تجربات مکمل کرنے کا برسوں انتظار کرتا ہے، تو وہ اس اہم موقع کو مکمل طور پر کھو سکتا ہے، جس سے بعد میں کیا جانے والا کوئی بھی علاج بے اثر ہو جائے گا۔

ریگولیٹری رکاوٹ کو توڑنا

فرانسیسی بائیوٹیک فرم Ceres Brain Therapeutics ایک ناک کے ذریعے استعمال ہونے والا سپرے (nasal spray) تیار کر رہی ہے جو کریٹین ٹرانسپورٹ کے مسئلے کو نظر انداز کرتے ہوئے براہ راست دماغ تک توانائی پہنچاتا ہے۔ اس سپرے نے چوہوں پر امید افزا نتائج دکھائے اور 48 صحت مند بالغوں کے ساتھ فیز I کا تجربہ مکمل کر لیا ہے، اس کے باوجود امریکی مریض اس تک رسائی حاصل نہیں کر سکتے۔

چونکہ یہ پروڈکٹ FDA کے پاس رجسٹرڈ نہیں ہے اور اس کے مینوفیکچرنگ کے عمل میں امریکی معیارات پورے نہیں ہوتے، اس لیے Ceres 'ایکسپینڈڈ ایکسیس پروگرامز' (expanded-access programs) کا استعمال نہیں کر سکتی۔ نتیجہ یہ ہے کہ ایک ممکنہ طور پر زندگی بدل دینے والا علاج بیکار پڑا ہے جبکہ مریض انتظار کر رہے ہیں۔

مونٹانا کی قانون سازی میں تبدیلی

مونٹانا اس الجھن کو سلجھانے کی کوشش کر رہا ہے۔ ریاست کا اصل "Right to Try" قانون، جو 2015 میں منظور ہوا تھا، لاعلاج مریضوں کی مدد کرتا تھا۔ 2023 میں اس قانون کو غیر لاعلاج مریضوں تک وسعت دی گئی، بشرطیکہ تجرباتی دوا فیز I سے گزر چکی ہو۔

اب اہم اجزاء میں شامل ہیں:

  • ایکسپریمنٹل ٹریٹمنٹ ریویو بورڈ (ETRB): غیر منظور شدہ ادویات کے لیے درخواستوں کا جائزہ لیتا ہے۔
  • کلینیکل فریم ورک: محکمہ صحت اور انسانی خدمات کے وہ قواعد جو یہ بتاتے ہیں کہ کلینکس قانونی طور پر ان علاجوں کو کیسے فروخت اور فراہم کر سکتے ہیں۔
  • عملی رسائی: Ceres جیسی کمپنیوں کو مونٹانا میں قائم کلینکس کے ذریعے علاج فروخت کرنے کی اجازت دیتا ہے، جس سے کچھ وفاقی رکاوٹوں سے بچا جا سکتا ہے۔

جدت اور نگرانی کے درمیان تصادم

بائیوٹیک رہنما، بشمول Ceres کے سی ای او تھامس جوڈیناڈ (Thomas Joudinaud)، FDA کی جانب سے ممکنہ کارروائی کے خوف سے ریاستی پروگراموں میں شامل ہونے سے ہچکچاتے ہیں۔ جو کمپنیاں اس میں حصہ لیتی ہیں، انہیں بعد میں باقاعدہ منظوری حاصل کرتے وقت جرمانے یا تاخیر کا سامنا کرنا پڑ سکتا ہے۔

بائیو ایتھلسٹ (Bioethicists) خبردار کرتے ہیں کہ فیز I کے تجربات صرف صحت مند بالغوں میں حفاظت کا جائزہ لیتے ہیں، نہ کہ بیمار مریضوں میں تاثیر کا۔ خاندان اس رکاوٹ سے بچنے کے لیے ہونڈوراس جیسی جگہوں پر "آف شور" طبی زونز کی طرف دیکھ رہے ہیں، جس سے ایک بحث چھیڑ گئی ہے: کیا لاعلاج یا بتدریج بگڑنے والی بیماریوں کی صورت میں ریگولیٹری حفاظت کو انفرادی خودمختاری پر فوقیت دینی چاہیے؟

اہم نکات

  • وسعت یافتہ اہلیت: مونٹانا اب غیر لاعلاج مریضوں کو ایسی ادویات تک رسائی کی اجازت دیتا ہے جو فیز I سے گزر چکی ہوں۔
  • پلاسٹی سٹی ونڈو (The Plasticity Window): روایتی تجربات میں تاخیر اعصابی امراض کے لیے ناقابل واپسی نشوونما کے نقصان کا باعث بن سکتی ہے۔
  • ریگولیٹری غیر یقینی صورتحال: ریاستی سطح کے "Right to Try" اقدامات FDA کے ادویات کی حفاظت کی منظوری اور نفاذ کے اختیار سے ٹکراتے ہیں۔

کون جیتتا ہے، کون ہارتا ہے

FDA عوامی صحت کے تحفظ کے اپنے مینڈیٹ (mandate) کو برقرار رکھتا ہے۔

خلاصہ

مونٹانا کی جانب سے اپنے "Right-to-Try" قانون میں توسیع غیر لاعلاج اور نایاب بیماریوں کے مریضوں کے لیے تجرباتی علاج حاصل کرنے کا ایک تنگ لیکن اہم دروازہ کھولتی ہے، جو ابھی صرف ابتدائی حفاظتی رکاوٹ سے گزر چکے ہیں۔ یہ اقدام ریاستی عزائم کو وفاقی نگرانی کے سامنے کھڑا کرتا ہے، جس سے کمپنیوں، ریگولیٹرز اور خاندانوں کو جلد علاج کے وعدے اور غیر آزمودہ تاثیر اور ممکنہ قانونی نتائج کے درمیان توازن قائم کرنے پر مجبور ہونا پڑتا ہے۔ اس کا نتیجہ یہ طے کرے گا کہ ریاستہائے متحدہ تیز رفتار رسائی اور اپنے دوا کی منظوری کے نظام میں موجود حفاظتی اقدامات کے درمیان توازن کیسے برقرار رکھتا ہے۔